Ja redzējāt galveno ziņu virsrakstus # 2018ADA, kas ir gada lielākā diabēta konference, iespējams, domājat, ka esam uz novatoriskas diabēta ārstēšanas robežas. Tas ir tāpēc, ka pretrunīgi vērtētā Bostonas pētniece Dr Denise Faustman, kura ir rosinājusi cerību un piesaistījusi miljoniem dolāru ziedojumus no visas valsts, sāka reklamēt savus jaunākos atklājumus dienās pirms šī gada Amerikas Diabēta asociāciju zinātnisko sesiju sākuma Orlando. .
To darot, tika runāts par to, ka viņa, iespējams, ir pārkāpusi ADA embargo politiku, kas nekavējoties izraisīja karstu mediķu atbildi, radot zināmu nedzirdētu sitienu pret izveidotu pētnieku.
Veicot uzacis, kas varētu būt pirmais šāda veida veids, ADA un JDRF izdeva kopīgu paziņojumu, kurā brīdināja sabiedrību šajā brīdī pārāk neuztraukties par Dr. Faustman pētījumu, atzīmējot viņas pētījuma ļoti mazo izlases apjomu un faktu ka “secinājumi liek domāt par jautājumiem, kas rosina domāt, bet nav galīgas atbildes”, kas nepieciešami, pirms viņas darbu var tik plaši atzīt par panākumu.
ADA arī saka, ka tā izmeklē, vai Dr. Faustmans, iepriekš publicējot savus pētījumus, ir pārkāpis Zinātniskās sesijas embargo politiku un vai viņai var tikt aizliegts piedalīties nākamajās zinātniskajās sesijās.
Akā! Atstājiet to dr. Faustmanim, lai izraisītu ažiotāžu, ko, šķiet, neviens cits nespēj izdarīt ...
Kad sazinājās, lai saņemtu atbildi, Faustmans mums teica, ka kopīgais paziņojums “bija nedaudz pārsteigums, jo mēs esam pielikuši lielus pūliņus, lai iesaistītu abas organizācijas pozitīvā dialogā”.
Daudziem kaislīgiem mūsu D kopienas sekotājiem ir skaidrs viedoklis par katras puses motivāciju. Viņas fani mēdz uzskatīt viņu par lielo suņu neiecietības pret jaunu pieeju upuri, savukārt kritiķi norāda, ka viņa ir pašreklāmas krāpšanās, kas ved viltus cerības.
Gadu gaitā mēs esam saglabājuši cilnes par Dr. Faustmana darbu, sākot ar sākotnējo tērzēšanu 2009. gadā, atjauninājumu 2012. gadā un pēc tam vēl vienu interviju, kad viņas II fāzes klīniskais pētījums sākās 2015. gadā. Šeit ir apskatīts viņas darba fons un pētījuma atjauninājums, kas izraisījis šo jaunāko drāmu ...
Dr Faustmana BCG vakcīnu izpēte
Tiem, kas nav pazīstami ar Dr. Faustmana darbu, viņa jau ilgu laiku studē kaut ko tādu, ko sauc par BCG (Bacillus Calmette Guerin) - vispārēju vakcīnu, kas ir bijusi gandrīz gadsimtu un sākotnēji bija paredzēta cīņai ar tuberkulozi (TB). Ideja: BCG palielināšana varētu apturēt aizkuņģa dziedzera iznīcināšanu no beta šūnām, kas ražo insulīnu, ļaujot atjaunoties diabēta slimniekiem. Faustmana 2001. gadā veica to, kas tika raksturots kā revolucionārs atklājums pelēm, taču sākotnēji to nespēja atkārtot, un viņas drosmīgā šī pētījuma popularizēšana izraisīja strīdu vētru starp medicīnas aprindām un pētniecības organizācijām, kas šaubījās par viņas pieeju. Vēlākos gados Faustmans norāda, ka citi peles pētījumi atkārtoja dažus no viņas sākotnējiem atklājumiem, taču tas ir paredzēts debatēm atkarībā no tā, ko jūs lūdzat.
I fāzes atklājumos viņas komanda Masačūsetsas Vispārējā slimnīcā atklāja, ka cilvēkiem ar “ilgstošu” vai “progresējošu” 1. tipa cukura diabētu, ti, kuriem ir slimība vismaz 15-20 gadus, viņu vakcīna ievadīja aizkuņģa dziedzera, insulīnu ražojošo šūnu reģenerācija.
Viņa pabeidza savu klīnisko pētījumu pirmo posmu 2010. gadā. Viņa pieteicās uz JDRF finansējumu, bet nesaņēma stipendiju, iespējams, šaubu dēļ par sava darba derīgumu. Galvenokārt tāpēc, ka vajadzēja patstāvīgi piesaistīt līdzekļus, bija nepieciešami vēl vairāki gadi, lai sāktu viņas pētījuma otro posmu 2015. gadā. Tas turpinās un, iespējams, aizņems vēl vairākus gadus (aptuvenais klīnisko pētījumu pabeigšanas laiks pašlaik ir 2023. gads).
Jaunākie atklājumi, kas publicēti 21. jūnijā, ir turpinājums 9 dalībniekiem (jā, deviņi!), Kuri pirms astoņiem gadiem bija iekļauti viņas sākotnējā mazajā pētījumā. Tajā tika aplūkota PWD ietekme trīs, piecu un astoņu gadu laikā pēc I fāzes pētījuma.
Pētījuma dalībnieku A1C nedaudz samazinājās, un viņiem bija "gandrīz normāli" BG, kuriem vajadzēja mazāk insulīna, un viņi varēja brīvi pārbaudīt glikozes līmeni retāk. Pētījuma dati liecina, ka trīs gadu laikā pēc ārstēšanas A1C rezultāti samazinājās vidēji vairāk nekā par 10% un pēc cita gada - par 18%. Dalībnieki varēja arī samazināt insulīna uzņemšanu un sasniegt "normālu" BG līmeni, liecina pētījums. Interesanti, ka vakcīnas ievadīšana prasa 3-4 gadus - kaut ko Faustmane un viņas komanda nezina, kāpēc tas notiek, bet turpinās izmeklēšanu.
"Tas ir klīnisks apstiprinājums iespējai ar drošu vakcīnu stabili pazemināt cukura līmeni asinīs līdz gandrīz normālam līmenim pat pacientiem ar ilgstošu slimību," sacīja Dr. Faustmans. "Papildus klīniskajiem rezultātiem mums tagad ir skaidra izpratne par mehānismiem, ar kuru palīdzību ierobežotas BCG vakcīnas devas var veikt pastāvīgas, labvēlīgas izmaiņas imūnsistēmā un pazemināt cukura līmeni asinīs 1. tipa cukura diabēta gadījumā."
Tomēr pašā pētījumā ir ievērojams punkts, ko Dr. Faustmana pētījums liek pretrunā ar iepriekšējo pētījumu rezultātiem - ka BCG vakcīnas A1C un BG pazeminošais efekts nav aizkuņģa dziedzera šūnu atjaunošanās rezultāts. Darbā teikts: "Cilvēkiem šo stabilo cukura līmeņa kontroli asinīs galvenokārt neizraisīja aizkuņģa dziedzera atveseļošanās vai reģenerācija." Faktiski tajā teikts, ka C-peptīdu atjaunošanās, kas novērota izmēģinājumos ar pelēm, netika atkārtota cilvēka PWD.
Papildus šiem sākotnējiem publicētajiem rezultātiem Dr. Faustmans 23. jūnijā Zinātnisko sesiju laikā izlaida arī “vēlu pārsteidzošu” plakātu, lai gan dati par “citu pacientu apakškopu” bija diezgan līdzīgi tiem, kas tika rakstīti dokumentā. Daba raksts publicēts dienas iepriekš.
Jūnijs Media Blitz
Nedēļu pirms embargo aizliegto pētījumu rezultātu publiskošanas Dr Faustmana komanda sazinājās ar plašsaziņas līdzekļu un diabēta presi, lai dalītos ar dažiem jaunajiem datiem. Tātad, kad sākās ADA konference, virsraksti jau parādījās visā spektrā - no plkst Newsweek, Laiks, STAT, biznesa žurnālus un diabētam specifiskas publikācijas ar virsrakstiem, piemēram, “Vai doktors Faustmans ir atradis ārstēšanu no 1. tipa cukura diabēta?”
Uh ... Ja viņas grupa ir kaut kas labs, tas noteikti ir PR.
Tas izraisīja ADA un JDRF atbildi, kas reti sadarbojas kopīgos paziņojumos, ja vien viņi neuzskata, ka jautājums ir diezgan monumentāls.
ADA un JDRF rūpes
25. jūnijā divas lielākās diabēta organizācijas valstī publiski izplatījās ar bažām, izsniedzot paziņojumu, tieši atbildot uz visām pļāpām par Dr. Faustmana pētījumu. Varētu uzskatīt, ka šis solis ir ne tikai pļauka uz rokas negodīgiem pētniekiem, bet arī iespējamais brīdinājums, ka PWD nevajadzētu turpināt mest savu naudu darbā, kas var radīt nepatiesu cerību.
Organizācijas norāda, ka, lai arī šis darbs ir piesaistījis uzmanību, Faustmana pētījums sekoja tikai ļoti mazam pacientu skaitam - deviņiem cilvēkiem piecu gadu laikā un trim cilvēkiem astoņu gadu laikā - “un tas ir jāinterpretē ar piesardzīgi. ”
Paziņojumā ir uzskaitīti arī īpaši ierobežojumi, kas jāņem vērā:
- Visi pētījuma dalībnieki visā pētījuma laikā turpināja izmantot standarta insulīna terapiju; tā nav situācija, kad ārstēšana mainīja viņu aprūpes standartu (visi vakcinētie cilvēki turpināja lietot insulīna terapiju).
- Pacienti ar ziņotiem pozitīviem rezultātiem sasniedza tikai vidēji zemākas A1C, kas, lai arī nedaudz statistiski nozīmīgs, tomēr nav vispārināms miljoniem cilvēku, kas dzīvo ar T1D, un nav pierādīts, ka tas notiek vakcinācijas rezultātā.
- Pētījuma ziņojumā nav ņemta vērā dabiskā A1C līmeņa mainība laika gaitā, kas ir labi zināms šajā populācijā: cilvēkiem ar T1D ir tendence uzlaboties, jo viņi vecumā, it īpaši, pārejot no pusaudžiem un 20 gadu vecuma . Nav skaidrs, kāda loma dabas vēsturei varētu būt bijusi šajos priekšmetos.
- BCG ārstētajā un kontroles grupā nav detalizētas informācijas par aprūpes standartu. Piemēram, vai aprūpe bija salīdzināma starp abām pētījumu grupām vai tika izmantotas papildterapijas?
Tad paziņojumā ir norādīts, kā ne ADA, ne JDRF pašlaik nefinansē Dr. Faustmana darbu, taču viņi uzraudzīs progresu.
"(Mēs) vēlamies, lai ikvienam mūsu jomas pētniekam būtu panākumi," secināts paziņojumā. “Abas organizācijas izmanto stingrus salīdzinošās pārskatīšanas procesus, lai pieņemtu uz pierādījumiem balstītus finansēšanas lēmumus, un mēs turpināsim koncentrēt savus resursus uz projektiem, kuri, mūsuprāt, dod mums vislabāko iespēju radīt pasauli bez T1D - sev un saviem tuviniekiem. cik ātri vien iespējams. ”
JDRF galvenais misijas vadītājs doktors Ārons Kovaļskis mums saka, ka, lai gan abas diabēta organizācijas iepriekš ir izdevušas kopīgus paziņojumus ar FDA par citām zinātniskām tēmām, šis konkrētais, kas saistīts ar Dr. Faustmanu, ir unikāls.
"Mēs uzskatījām, ka ir īpaši svarīgi būt skaidram, ka aprūpes ziņojums šī ziņojuma dēļ nemainās," viņš teica, norādot, ka ģimenes, kuras vēlas vakcinēties, sazinājās ar klīnicistiem, un parastās ziņas par to noteikti spēlēja. D kopienas intereses un kā organizācijas nolēma reaģēt.
ADA galvenais zinātniskais un medicīnas darbinieks doktors Viljams Cefalu atkārtoja šos viedokļus, atkārtojot, ka tajā bija pārāk maz pacientu, lai noteiktu kaut ko par šīs BCG terapijas priekšrocībām.
"Šis ir gadījums, kad abas organizācijas vienojās par pētījuma un tā atklājumu ierobežojumiem un bažām, un mēs bijām saskaņoti ar to, lai pārliecinātos, ka tas tika ievietots kontekstā," viņš teica DiabētsMine:
Cefalu saka, ka doktoram Faustmanam bija atļauts uzstāties ADA, jo nebija uzreiz skaidrs, vai viņas pirmskonferences publikācija un SciSessions parādītie vēlu pārspīlētie plakātu rezultāti ir pretrunā ar ADA embargo politiku. Šī konference ir īpaši veltīta jaunāko atklājumu prezentēšanai, un embargo politika ir domāta, lai neviens pētnieks “nezagtu pērkonu”, pirms tur nav iesniegti visi jaunākie pētījumi. Tas ir šāda veida medicīnisku, uz pētniecību balstītu konferenču standarts.
"Mēs detalizēti pārskatām laiku un visu," saka Cefalu, norādot, ka liela daļa ADA vadības un biroja darbinieku šajā laikā joprojām dodas atpakaļ no konferences. "Jautājums bija par to, ka dokuments tika izlaists tik tuvu prezentācijai, un, ja šajā dokumentā abstraktā bija iekļauta tā pati informācija, tas būtībā ir embargo pārkāpšanas definīcija."
Faustmana atbilde
Faustmane saka, ka viņas komanda nepiekrīt kopīgā paziņojuma punktiem, kā arī atzīmē, ka viņi pirms konferences dalījās ar savu plašsaziņas līdzekļu plānu ar ADA.
"Es neesmu pārliecināts, vai (kopīgais paziņojums) kaut ko izskaidroja miljoniem cilvēku, kuri vēlas panākt virzību uz drošu un dzīvotspējīgu iejaukšanos 1. tipā," mums teica Faustmans. "Mēs ļoti jūtamies pret komentāriem, kurus mēs solām pārāk daudz, un esam centušies būt uzmanīgi saziņā."
Attiecībā uz detalizētu kritiku par savu pētījumu viņa piebilda:
“Viņu īpašie komentāri par pacienta lielumu un statistisko nozīmīgumu netiek atbalstīti ar P vērtībām. Zinātnieku aprindas īpaši izmanto P vērtības, lai izvairītos no šāda veida sarunām, un nav datu par nulli, kas liecinātu, ka dabiskās variācijas varētu izraisīt šīs izmaiņas.
Citus jautājumus, kas saistīti ar aprūpes standartu un insulīna lietošanu, mēs ceram atbildēt uz II fāzes pētījumu, kas ir pilnībā reģistrēts un notiek. Mēs turpināsim mēģināt sadarboties ar JDRF, ADA vai jebkuru citu interesentu, kas palīdzēs mums izprast BCG potenciālu. Ir atlicis daudz darba, un mēs varētu izmantot atbalstu. ”
Viņa atzīmēja, ka cilvēki, kuri vēlas piedalīties viņas klīniskajos pētījumos, var sazināties ar pētījumu koordinatoriem pa tālruni [email protected].
"Kad mēs ejam uz priekšu, lūdzu, sazinieties ar mums un paziņojiet mums, ko jūs domājat (labu un sliktu), bet mēs lūdzam visus būt pēc iespējas pilsoniskākiem no visām pusēm," piebilda Faustmans. “Mūsu emocijas ir augstas, jo šis stāvoklis ir tik grūti pacientiem un tiem, kurus viņi mīl. Paliksim kopā šajā jautājumā un redzēsim, ko mēs varam darīt - kopā! "
Hope vs Hype
Faustmans var būt polarizējoša personība, kā mēs to atzīmējām, ejot ADA konferenču centrā un plakātu zālē, runājot ar citiem pētniekiem; jūs viegli varēja sajust spriedzi ikreiz, kad tika pieminēts viņas vārds.
Daži izmantoja “piesardzīga optimisma” pieeju, bet citi saviebās un pacēla rokas, lai pamestu tēmu. Mēs arī ne reizi vien dzirdējām viedokli, ka viņa viltus cer uz ārstēšanu.
Neatkarīgi no jūsu POV šeit, Dr Faustmans noteikti ir viens no spilgtākajiem “Hope v. Hype” parādības piemēriem diabēta pētījumos un cik emocionāls tas var kļūt - kamēr viņas pētījumu reālā ietekme joprojām ir TBD.
.jpg)
