Kas ir SMA infūzijas terapija? Izmaksas, apstrādes un citas iespējas

Infūzijas terapija mugurkaula muskuļu atrofijai (SMA) ietver medikamentu lietošanu, kas tiek piegādāti caur adatām vai katetriem. Tas darbojas, lai palīdzētu pārvaldīt simptomus un novērstu progresējošu skeleta muskuļu vājumu un pasliktināšanos.

Mutes dobuma terapiju, piemēram, risdiplamu (Evrysdi), lieto iekšķīgi. Infūzijas terapijas var ievadīt tieši ķermenī caur vēnām kā intravenozas procedūras.

Dažus SMA medikamentus ar adatu injicē cerebrospinālajā šķidrumā (CSF) zemā mugurkaula kanāla līmenī zem muguras smadzenēm.

Izmaksas

Apsverot ārstēšanas iespējas, ir svarīgi paturēt prātā, ka SMA infūzijām parasti ir dūšīga cenu zīme.

Neilgi pēc onasemnogēna abeparvovec-xioi (Zolgensma) - vienīgās gēnu terapijas, kas apstiprināta zīdaiņa vecuma SMA - apstiprināšanas 2019. gadā, tika lēsts, ka tā ir visdārgākā zāle tirgū, kuras cena vienam pacientam ir 2,125 miljoni USD.

Kaut arī kritiķi norāda uz Zolgensma augsto cenu, ir svarīgi atzīt, ka tā ir vienreizēja ārstēšana. Citas SMA injekcijas terapijas var maksāt līdz simtiem tūkstošu dolāru gadā, un pacientiem tās parasti jālieto regulāri, bieži vien daudzus gadus.

Labās ziņas? Dažas apdrošināšanas sabiedrības darīt sedz SMA terapijas izmaksas. Precīzs pārklājums ir atkarīgs no jūsu politikas, tāpēc pirms SMA ārstēšanas uzsākšanas ir svarīgi pārbaudīt informāciju no sava mobilo sakaru operatora.

Ja interesē, jūs varat arī runāt ar savu ārstu par iespēju piedalīties klīniskajos pētījumos.

Ārstēšana

Zemāk ir uzskaitīti infūzijas terapijas veidi, kas pašlaik ir pieejami SMA ārstēšanai.

Gēnu terapijas uzlējumi

Zolgensma ir pirmā infūzija, ko Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) apstiprinājusi zīdaiņa vecuma SMA (saukta arī par I tipa SMA). Tā ir gēnu terapija, ko lieto bērniem līdz 2 gadu vecumam.

Procedūras laikā tiek ievadīts veselīga, funkcionāla cilvēka izdzīvošanas motoro neironu (SMN) gēns, lai aizstātu trūkstošo vai disfunkcionālo versiju.

Atšķirībā no citiem infūziju veidiem, kas tiek veikti klīniskajā vidē, Zolgensma tiek ievadīts tikai vienreiz. Lai gan daudzi medikamenti tikai palīdz mazināt simptomus, gēnu terapija tieši ietekmē ķermeni, lai uzlabotu vispārējos slimības rezultātus.

Mugurkaula šķidruma injekcijas

Līdz šim ir viena FDA apstiprināta SMA injekcija gan bērniem, gan pieaugušajiem: nusinersen (Spinraza).

Šī ārstēšana darbojas, palielinot SMN olbaltumvielu ražošanu - kaut ko cilvēki ar SMA paši neražo pietiekami daudz -, kas ir kritiski svarīgi, lai novērstu skeleta muskuļu vājumu un izšķērdēšanu.

Citi SMA uzlējumu veidi

Papildus slimības modifikācijai ir pieejami cita veida infūzijas, kas palīdz ārstēt SMA simptomus un komplikācijas.

Piemēram, 2020. gada pētījumā tika konstatēts, ka intravenozi ievadītie bifosfonāti (IV BP), infūzija, ko parasti lieto osteoporozes ārstēšanai, palīdzēja novērst kaulu lūzumus bērniem ar SMA.

BP infūzijas, kas pārdotas ar preču zīmēm Aredia un Zometa, var palīdzēt stiprināt kaulus.

Vai tas strādā?

Infūzijas terapija ir efektīva SMA ārstēšana, it īpaši, ja ārstēšana sākas jaunībā.

Tomēr vēl nav zināms, vai infūzijas terapija palīdzēs SMA pieaugušajiem tāpat kā šīs progresējošās slimības zīdaiņu vai bērnībā sāktie apakštipi.

Piemēram, Zolgensma lieto tikai bērniem līdz 2 gadu vecumam, kuriem ir diagnosticēta zīdaiņa vecumā sākusies SMA. Līdz šim tas ir uzrādījis uzmundrinošus rezultātus, palielinot šo pacientu izdzīvošanas līmeni.

Lai gan Spinraza injekcijas var lietot pieaugušajiem, šī ietekme nav labi izprotama IV tipa SMA gadījumā. Šis apakštips attīstās pēc 21. vecuma. Līdz šim Spinraza ir izrādījusi vislielākās cerības bērniem vecumā no 2 līdz 12 gadiem, taču ir pierādīts, ka tas dod labumu arī pieaugušajiem ar SMA.

Riski

Ir arī svarīgi ar ārstu pārrunāt iespējamos infūzijas terapijas riskus un blakusparādības. Iespējamās blakusparādības var būt aknu bojājumi, vājums un sāpes injekcijas vietā.

Kaut arī BP infūzijas var samazināt kaulu lūzumu risku, ir ziņojumi par augšstilba kaula lūzumiem, kā arī žokļa kaula nekrozi. Tomēr šīs blakusparādības tiek uzskatītas par retām.

Jūsu ārsts palīdzēs jums izsvērt ieguvumus no iespējamiem SMA infūziju riskiem.

Paturiet prātā, ka jebkuras SMA ārstēšanas efektivitāte dažādiem cilvēkiem būs atšķirīga. Ja ārsts iesaka infūzijas terapiju, precīzs veids būs atkarīgs no jūsu vecuma, SMA veida un vispārējā stāvokļa.

Līdzņemšana

Lai gan SMA nav iespējams izārstēt, infūzijas terapija var palīdzēt pārvaldīt simptomus un novērst progresējošu skeleta muskuļu vājumu un pasliktināšanos.

Zolgensma, kas ir apstiprināta tikai bērniem līdz 2 gadu vecumam, ir gēnu terapija, ko lieto zīdaiņa vecuma SMA ārstēšanai.

Ir arī infūzijas terapijas iespējas pusaudžiem un pieaugušajiem ar SMA, ieskaitot Spinraza, kā arī cita veida injekcijas, kas novērš SMA komplikācijas.