Lidojumā ne pārāk sen es uzgāju a Laiks žurnāla stāsts par gēnu rediģēšanu un iespējamo nākotni, kurā cilvēki varētu izgriezt mūsu DNS sliktās daļas, lai izvairītos no tādiem veselības stāvokļiem kā diabēts un tā komplikācijas.
Tas var šķist futūristisks pašreizējā pētījuma stāvokļa pārņemšana, taču tas nav pietiekami daudz domāt, ka tas varētu būt iespējams kādu dienu drīz. Patiesībā jau notiek darbs ar gēnu rediģēšanas izmantošanu pētījumos par “bioloģisku” diabēta ārstēšanu. Bez jokiem!
18. septembrī starptautiskā biofarmu kompānija CRISPR Therapeutics un San Diego bāzētā reģeneratīvās medicīnas tehnoloģija ViaCyte paziņoja par sadarbību, izmantojot gēnu rediģēšanu, lai papildinātu saliņu šūnu iekapsulēšanu, kas spēj aizsargāt transplantētās beta šūnas no neizbēgama imūnsistēmas uzbrukuma, kas parasti nogalina tos nost.
Atcerieties, ka ViaCyte ir starta uzņēmums, kas gadiem ilgi strādā pie implantējamas ierīces, kas iekapsulē jaunizstrādātās insulīnu ražojošās šūnas, kas var noturēties cilvēka ķermenī, lai atkal sāktu regulēt glikozi un insulīnu. Viņu ierīce Encaptra ir izveidojusi virsrakstus un radījusi daudz satraukuma D kopienā, it īpaši pēdējā gada laikā, kad ViaCyte beidzot saņēma FDA OK saviem pirmajiem klīniskajiem pētījumiem cilvēkiem.
Pēc Laiks, piecus gadus vecā koncepcija CRISPR-Cas9 “pārveido pētījumus par to, kā ārstēt slimības, ko mēs ēdam un kā mēs ražosim elektrību, degvielu savām automašīnām un pat ietaupīsim apdraudētās sugas. Eksperti uzskata, ka CRISPR var izmantot, lai pārprogrammētu šūnas ne tikai cilvēkiem, bet arī augiem, kukaiņiem - praktiski jebkuram DNS gabalam uz planētas. ”
Oho! Tagad, strādājot kopā, abi uzņēmumi paziņo: "Mēs uzskatām, ka reģeneratīvās medicīnas un gēnu rediģēšanas kombinācija var piedāvāt ilgstošas, ārstnieciskas terapijas pacientiem daudzu dažādu slimību gadījumā, ieskaitot bieži sastopamus hroniskus traucējumus, piemēram, diabētu, kas prasa insulīnu."
Bet cik tas ir reāli? Un cik daudz cerību mums PWD (cilvēkiem ar cukura diabētu) vajadzētu pakārt gēnu rediģēšanas koncepcijai, lai izbeigtu mūsu slimību?
DNS pārprogrammēšana
Gēnu rediģēšanas idejas mērķis, protams, ir “pārprogrammēt mūsu DNS” - dzīves pamatelementus.
Pētnieki MIT un Hārvardas Plašā institūtā izstrādā rīku, kas var pārprogrammēt to, kā DNS daļas regulē un izpaužas, iespējams, paverot ceļu gēnu manipulācijām, lai novērstu hroniskas slimības.
Lai pārliecinātos par to visu, ir ētiski apsvērumi. Starptautiska ASV komitejaNacionālā Zinātņu akadēmija (NAS) un Nacionālā medicīnas akadēmija Vašingtonā, DC, 2017. gada sākumā izdeva ziņojumu, kas būtībā deva dzeltenu gaismu, lai turpinātu embrija gēnu rediģēšanas pētījumus, taču piesardzīgi un ierobežoti. Ziņojumā tika atzīmēts, ka šāda veida turpmāka cilvēka gēnu rediģēšana varētu būt atļauta kādreiz, bet tikai pēc daudz vairāk riska un ieguvumu izpētes un "tikai pārliecinošu iemeslu dēļ un stingrā uzraudzībā".
Tas ir jebkura cilvēka uzminējums, ko tas varētu nozīmēt, taču viena doma ir, ka tas varētu aprobežoties ar pāriem, kuriem abiem ir nopietna ģenētiska slimība un kuru vienīgais pēdējais līdzeklis, lai iegūtu veselu bērnu, varētu būt šāda veida gēnu rediģēšana.
Kas attiecas uz gēnu rediģēšanu pacientu, kas dzīvo ar slimībām, šūnās, klīniskie pētījumi par HIV, hemofiliju un leikēmiju jau tiek veikti. Esošās gēnu terapijas regulatīvās sistēmas ir pietiekami labas, lai pārraudzītu šo darbu, secināja komiteja, un, lai gan ar gēnu manipulācijām "šobrīd nevajadzētu turpināties", komiteja norādīja, ka pētījumi un diskusijas būtu jāturpina.
Šāda veida gēnu rediģēšanas pētījumi ir veiksmīgi veikti vairākās jomās, tostarp dažos diabēta specifiskos projektos:
- Izmantojot CRISPR, pētnieki ir koriģējuši pelēm Duchenne muskuļu distrofijas ģenētisko defektu un dezaktivējuši cūkām 62 gēnus, lai dzīvniekiem izaugušie orgāni, piemēram, sirds vārstuļi un aknu audi, netiktu noraidīti, kad zinātnieki ir gatavi tos pārstādīt cilvēki.
- Šis 2016. gada decembra stāsts vēsta, ka Lundas Universitātes Diabēta centrā Zviedrijā pētnieki ir izmantojuši CRISPR, lai “izslēgtu” vienu no gēniem, kuriem, domājams, ir nozīme diabēta izraisīšanā, efektīvi samazinot beta šūnu nāvi un palielinot insulīna ražošanu aizkuņģa dziedzerī .
- Ņujorkas memoriālajā Sloan Kettering vēža centrā biologs Skots Lovs izstrādā terapiju, kas ieslēdz un izslēdz gēnus audzēja šūnās, lai imūnsistēmai tos būtu vieglāk iznīcināt.
- Malārijas pētnieki pēta vairākus veidus, kā CRISPR var izmantot, lai manipulētu ar odiem, lai mazinātu to varbūtību pārnest maladiju; tas pats notiek ar pelēm, kuras pārnēsā Laimas slimību izraisošās baktērijas.
- Šajā 2015. gada pētījumā secināts, ka šāda veida gēnu rediģēšanas rīks kļūs precīzāks un palīdzēs mums labāk izprast diabētu nākamajos gados, un nesenais pētījums, kas publicēts 2017. gada martā, parāda solījumu par gēnu terapiju, izmantojot šo tehniku, lai T1D varētu kādreiz izārstēt ( !), lai gan tas līdz šim ir pētīts tikai dzīvnieku modeļos.
- Pat Bostonā bāzētais Joslina diabēta centrs ir ieinteresēts šajā gēnu rediģēšanas koncepcijā un strādā, lai izveidotu galveno programmu, kas vērsta uz šāda veida pētījumiem.
Arī diabēta izpētes jomā tādas programmas kā TrialNet agresīvi meklē noteiktus autoimūnas biomarķierus, lai izsekotu T1D ģenētiku, izmantojot ģimenes, lai mērķētu uz agrīnu ārstēšanu un pat profilaksi nākotnē.
Tikmēr tiek ziņots, ka šīs jaunās gēnu rediģēšanas metodes var uzlabot pārtikā izmantojamo dzīvnieku veselību, piemēram, bezragus liellopus, cūkas, kas izturīgas pret Āfrikas cūku mēri vai cūku reproduktīvo un elpošanas vīrusu, un mainīt barības augu īpašās iezīmes vai sēnītes, piemēram, nebrūninošas sēnes.
Bioloģiskā un funkcionālā diabēta ārstēšana
Pirms sadarbības ar CRISPR ViaCyte pieeja tika dēvēta par “funkcionālu ārstēšanu”, jo tā varēja aizstāt tikai trūkstošās insulīna šūnas PWD ķermenī, bet neatrisināja slimības autoimūnās saknes. Bet, strādājot kopā, viņi var darīt abus, lai panāktu patiesu “bioloģisko ārstēšanu”.
"Šīs sadarbības apvienotais spēks ir abu uzņēmumu kompetencē," mums saka ViaCyte prezidents un izpilddirektors Dr. Pols Laikinds.
Viņš saka, ka sadarbība joprojām ir sākumposmā, bet ir aizraujošs pirmais solis ceļā uz cilmes šūnu atvasināta produkta izveidi, kas var pretoties imūnsistēmas uzbrukumam - būtībā pārstrādājot šūnu DNS, lai izvairītos no imūnsistēmas uzbrukuma.
Labi, mēs nevaram nepamanīt, cik tas viss atgādina romānu Drosmīgā jaunā pasaule un dizaineru mazuļi ir pretrunīgi, liekot pārdomāt ētiku: Vai ir pareizi jaukties ar aspektiem cilvēces mums nepatīk, censties panākt veselības "pilnību"?
Lai šeit neiedziļinātos pārāk dziļi politikā vai reliģijā, bet nepārprotami mēs visi vēlamies izārstēt diabētu un citas slimības. Tomēr vai mēs esam gatavi (vai no mums prasa) “spēlēt Dievu”, lai tur nokļūtu? Viela pārdomām, lai pārliecinātos.
.jpg)
.jpg)
